Terapia sostituzione

Glucocerebrosidasi ricombinante espressa da cellule vegetali: Taliglucerasi-alfa, una nuova terapia di sostituzione enzimatica per la malattia di Gaucher

Taliglucerasi-alfa è una nuova beta-glucocerebrosidasi umana ricombinante derivata da cellule vegetali per la malattia di Gaucher.

È stato intrapreso uno studio clinico multinazionale di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli, dose-confronto ( 30 vs 60 U/kg peso corporeo/infusione ).

È stato eseguito uno studio a 9 mesi, da 20 infusioni, utilizzando criteri di inclusione/esclusione in pazienti adulti con splenomegalia e trombocitopenia nuovi al trattamento.

Gli endpoint di sicurezza sono stati gli eventi avversi farmaco-correlati: formazione di anticorpi monoclonali e reazioni di ipersensibilità.
L'endpoint primario di efficacia era la riduzione del volume della milza misurato con la risonanza magnetica.
Gli endpoint secondari sono stati: variazioni dell'emoglobina, volume epatico e conta piastrinica.
I parametri esplorativi hanno incluso biomarcatori e immagini delle ossa.

Un totale di 29 pazienti ( 11 Centri ) hanno completato il protocollo.
Non ci sono stati gravi eventi avversi; gli eventi avversi correlati al farmaco sono stati lievi/moderati e transitori.
Due pazienti ( 6% ) hanno sviluppato anticorpi monoclonali non-neutralizzanti; altri 2 pazienti ( 6% ), hanno sviluppato reazioni di ipersensibilità.

Una riduzione statisticamente significativa del volume della milza è stata raggiunta a 9 mesi: 26.9% nel gruppo con dosaggio a 30 unità e 38.0% nel gruppo con dosaggio a 60 unità ( entrambi P inferiore a 0.0001 ) e in tutte le misure di endpoint secondarie, tranne che per la conta piastrinica alla dose più bassa.

Questi risultati supportano la sicurezza e l'efficacia di Taliglucerasi-alfa per la malattia di Gaucher. ( Xagena2011 )

Zimran A et al, Blood 2011; 118: 5767-5773

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